고시/공고

 식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증* 치료에 사용하는 ASO** 주사제 희귀신약 ‘와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)’을 7월 10일 허가했다고 밝혔다.

   * 트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증: 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되어 다발신경병증을 일으킴

  ** ASO(Antisense Oligonucleotide): 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제

 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 투여(피하주사)되며, 주성분 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

 참고로, 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)* 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력하였다.

   * GIFT(Global Innovative product on Fast Track): 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램

 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

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